Nouvel antihypertenseur, nouvel hypoglycémiant, nouvel anticancéreux... Chaque année, la liste des médicaments s'allonge.
Une profusion bienvenue ? En tout cas, le signe d'une activité foisonnante, à en juger par la pléthore de publications et leur flot de résultats. Mais dans les faits, les véritables progrès thérapeutiques sont minoritaires, et parfois difficiles à repérer.
Certains progrès semblent "évidents", quand ils permettent de prolonger la vie, sans détériorer sa qualité de manière disproportionnée ; de réduire une souffrance ; d'éviter des complications ou des effets indésirables graves.
Les progrès dont ont bénéficié quelques patients atteints de certaines maladies rares sont aussi le résultat de volontés publiques fortes, et d'une régulation en faveur de progrès dans ce domaine.
D'autres progrès sont moins flagrants, mais utiles, par exemple quand ils visent à mieux protéger les personnes : ajout d'un bouchon-sécurité au conditionnement d'un médicament dangereux pour réduire le risque d'ingestion accidentelle par une personne en perte d'autonomie ; dispositif de mise en sécurité d'une aiguille pour réduire le risque de piqûre accidentelle d'un soignant. Ces progrès sont le résultat du travail d'équipes, au sein des firmes ou des agences, qui pensent à l'amélioration de l'emploi des médicaments. Ils résultent d'actions discrètes, à valoriser.
D'autres progrès, liés à des médicaments anciens qui ne sont plus protégés par un brevet, ne sont guère valorisés, hormis quelques exceptions. Pourtant, poursuivre l'évaluation de ces médicaments, optimiser leurs posologies, rechercher des formes mieux tolérées, inventer des conditionnements plus adaptés, sont autant de sources de progrès utiles aux patients en termes d'efficacité, de praticité, de profil d'effets indésirables, de gestion du traitement, etc. Que ce soit au bénéfice d'un grand nombre de patients ou de quelques-uns seulement.
Un des objectifs de Compétence 4 est d'aider à discerner les progrès thérapeutiques utiles avec l'exigence que ce soit vraiment d'abord au profit des patients
Compétence 4
Texte disponible au téléchargement en accès libre.
"Au profit du patient"
Competence 4 • 2025 ; 8 (90) : 163. > Pdf (accès libre)
©Compétence 4 • Juin 2025
